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Terapia genica contro l'Alzheimer: ecco il virus autista che porta la cura al cervello

Notizia Testuale Free Medical

I ricercatori sono riusciti a bloccare l'Alzheimer nel cervello dei topi grazie ad una nuova terapia genetica che impedisce la formazione delle placche amiloidi coinvolte nella malattia.
Curare l'Alzheimer è possibile grazie ad una terapia genica sperimentata per ora soltanto sui topi, ma che, un domani, potrebbe avere applicazioni anche sull'essere umano. A darne conferma sono i ricercatori dell'Imperial College London che, su Proceedings of the National Academy of Sciences, hanno pubblicato lo studio intitolato PPAR-gamma coactivator-1 alfa gene transfer reduces neuronal loss and amyloid-beta generation by reducing beta-secretase in an Alzheimer's disease model.
Gli scienziati spiegano di essere riusciti a prevenire lo sviluppo dell'Alzheimer utilizzando un virus attraverso il quale hanno portato uno specifico gene al cervello dei topi. Il gene si chiama PGC1-alpha e, secondo studi passati, è in grado di prevenire la formazione di una proteina, la betaamiloide, che è il peptide costituente delle placche amiloidi la cui sovrapproduzione è la causa di alcune malattie neurodegenerative, come appunto l'Alzheimer, e che inducono le cellule del cervello alla morte. Quanto al virus utilizzato invece si tratta del lentivirus che viene utilizzato nelle terapie geniche, quelle cioè che inseriscono materiale genetico in cellule per intervenire su alcune patologie, e che già in passato è risultato efficace contro l'artrite e il cancro.
Per intervenire direttamente sull'Alzheimer, i ricercatori hanno iniettato il virus, contenente il PGC1-alpha, in due aree del cervello suscettibili alla malattia: nello specifico l'ippocampo e la corteccia. I topi coinvolti nello studio sono stati trattati nelle prime fasi dell'Alzheimer, quando ancora non avevano sviluppato le placche, e dopo quattro mesi i ricercatori hanno scoperto che i soggetti trattati con terapia genica avevano sviluppato meno placche rispetto a quelli non curati e avevano subito minori perdite di cellule cerebrali nell'ippocampo.
In conclusione, questa tipologia di terapia genica è risultata efficace sui topi nella prevenzione dell'Alzheimer, però ancora non è chiaro quando, e se, si riuscirà a sperimentare un simile trattamento anche sugli esseri umani.
PPAR-gamma coactivator-1 alfa gene transfer reduces neuronal loss and amyloid-beta generation by reducing beta-secretase in an Alzheimer's disease model. Edited by Gregory A Petsko, Weill Cornell Medical College, New York, NY, and approved August 23, 2016 (received for review April 18, 2016). Loukia Katsouri, Yau M. Lim, Katrin Blondrath, Ioanna Eleftheriadou, Laura Lombardero,Amy M. Birch, Nazanin Mirzaei, Elaine E. Irvine, Nicholas D. Mazarakis and Magdalena Sastre, Author Affiliations.

20 Luglio 2021

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